今日消息 首个CRISPR治疗高胆固醇的方法进入人体试验阶段

新西兰的研究人员已经启动了一项基于CRISPR的治疗高胆固醇的新试验。该试验将测试这种一劳永逸的治疗方法的有效性和成功性，该方法在动物试验中已经获得了成功。

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资料图

研究人员希望这种治疗方法在人身上能像在动物身上一样有效。如果成功，它可以帮助永久地降低胆固醇水平和心脏病发作的风险并拯救无数的生命。

治疗高胆固醇的方法进入首次人体试验

高胆固醇是一个严重的健康问题，25%的美国人都要面对。这种蜡质材料由肝脏产生，可以在我们吃的一些食物中找到。它有两种不同的类型并且都在血液中循环。第一种类型为高密度脂蛋白，在血液中保持健康的数量可以保护你不生病。然而低密度脂蛋白会导致高胆固醇并增加心脏疾病的风险。

当然，减少某些食物并专注于健康食物可以帮助降低你的胆固醇水平。还有一种叫做他汀类药物的药片也可以帮助降低胆固醇。但这两种药物都不是治疗高胆固醇的可靠方法，因为它们需要严格的纪律和维护。其他治疗胆固醇的药物也出现了，但它们可能很昂贵。

不过，这种治疗高胆固醇的新方法是一种一劳永逸的疗法。一旦服用它将永久性地停用肝脏中的一个基因，该基因跟清除体内多余的胆固醇有关。据悉，该基因负责控制PCSK9的产生。这种蛋白质通常会阻止多余的胆固醇排出体外。通过停用该基因，身体可以更好地进行自我清理。

动物试验的成功

由于治疗高胆固醇的方法在动物试验已经取得了巨大成功，所以它已经进入人体试验阶段。一项针对猴子的试验看到低密度脂蛋白胆固醇水平在短短两周内下降了70%。然后它将低水平保持了至少两年。因此，研究人员相信它在人类身上可能同样成功--甚至更成功。

该疗法之所以能够实现要归功于CRISPR，一种研究人员已经使用了几年的基因编辑系统。该系统使研究人员能够专注于某些基因。这种治疗方法也没有使用空心病毒来向患者提供治疗高胆固醇的方法。相反，它使用纳米粒子向细胞传递基因指令。

最近看到的其他基因编辑成就还有用于帮助控制蚊子数量的转基因蚊子。由于基因编辑，我们甚至有一天可以看到低过敏性的猫。